뼈·골수에 재발 및 불응 환자에 항체 치료제 가속승인
[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 와이-맵스 쎄러퓨틱스의 다니엘자(Danyelza, naxitamab-gqgk)가 뼈나 골수의 고위험 신경모세포종 치료제로 가속 승인을 받았다.
이는 GD2 3F8 타깃 인간화 단클론 항체로 골수나 뼈에 재발 또는 불응성 고위험 신경모세포종 1세 이상 환자로 이전 치료에 부분 및 경미한 반응이나 안정을 보인 경우 GM-CSF와 병행으로 승인됐다.
기존에 희귀약, 혁신치료제, 우선심사 지정도 받았으며 FDA는 소규모 오픈-라벨 시험 결과 반응률 효과에 따라 가속 승인을 내렸다. 따라서 앞으로 확인적 시험에서 임상적 효과를 검증해야 허가를 유지할 수 있다.
즉 22명의 환자가 든 201 연구 결과 전체반응률(ORR) 45%로 반응 환자의 30%는 6개월 이상 지속됐고, 38명의 환자가 든 12-230 연구서 ORR 34%로 그 중 6개월 이상 지속된 비율은 23%로 나왔다.
반응은 뼈 및 골수에서 모두 나타났고 일부 환자는 사전에 계획된 방사선 치료도 함께 받았다.
또한 블랙박스로 심각한 중증 주입 관련 반응, 신경독성, 횡단척수염, 가역적후두부뇌병증증후군 경고를 받았고, 치료 환자의 1/4 이상에서 발생한 부작용은 주입 관련 반응, 통증, 빈맥, 구토로 나타났다.
또 환자의 5% 이상에서 발생한 3~4급 이상으로는 백혈구 수, 헤모글로빈, 각종 전해질의 감소와 알라닌아미노전달효소의 증가로 보고됐다.
이에 대해 와이-맵스는 그동안 허가된 치료제가 없던 재발 및 불응 고위험 신경모세포종 환자에 매우 필요한 치료제라고 평했다. 이는 머모리얼 슬론 케터링 암센터(MSK)가 개발해 와이-맵스에 독점 라이선스를 줬다.