리제네론의 ANGPTL3 차단제 에비나큐맙 HoFH에

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국에서 리제네론의 신계열 콜레스테롤 치료제 에비나큐맙(evinacumab)이 우선심사 대상으로 지정됐다.

FDA는 이를 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 치료제로 우선심사하기로 결정했다.

이는 최초의 ANGPTL3(angiopoietin-like protein 3) 단백질 차단제로 트리글리세리드 등 지질 분해 지단백질지방분해효소를 억제하는 ANGPTL-3과 결합한다.

올해 발표된 3상 임상시험 결과 치료 환자는 24주째 LDL 콜레스테롤이 위약 대비 49% 감소했다.

아울러 시험 참가 환자는 원래 다른 지질저하제를 써도 평균 LDL이 260 mg/dL에 달했는데, 에비나큐맙 치료 환자의 47%가 LDL이 100 mg/dL 아래로 떨어졌다. 또한 LDL 수용체 기능이 거의 없는 환자에 대해서도 이는 효과를 나타냈다.

이와 관련, 미국에 HoFH 환자는 약 1300명으로 추산되며 조기에 강력한 LDL 콜레스테롤 저하제 치료가 권고되지만 스타틴, PCSK9 억제제 등 표준 치료에 잘 반응하지 않는다.

저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포 금지