희귀·난치질환 치료제 개발 지원-환자 치료기회 보장
[의학신문·일간보사=정민준 기자]정부가 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발과 환자의 치료기회를 보장하기 위해 항암제 등 10종을 희귀의약품으로 지정했다.
식품의약품안전처(처장 이의경)는 3일 ‘티라브루티닙’ 등 7종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘에쿨리주맙’ 등 2종은 대상질환을 추가하는 한편 개발단계 희귀의약품 1종을 지정해 공고했다.
희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품을 말한다.
개발단계 희귀의약품이란 국내에서 임상시험 단계에 있는 의약품으로 지정기준에 적합한 의약품을 말한다.
이번에 신규 지정된 희귀의약품은 △티라브루티닙(경구제) B세포성 원발성 중추신경계 림프종 △실타캅타젠 오토류셀(주사제) 재발 또는 불응성 다발골수종 △러비넥테딘(주사제) 전이성 소세포폐암 △셀루메티닙(경구제) 신경섬유종증 1형 등 7종이고 변경 대상은 △에쿨리주맙(주사제) 시신경 척수염 범주 질환(NMOSD) △오나셈노진아베파르보벡(주사제) 척수성 근위축증으로 2종이며 개발단계 희귀의약품은 △PBP1510(주사제) 진행성 췌장암으로 1종이다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영하고 있다.
식약처 관계자는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대한다”며 “앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 말했다.