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바이오젠 5q 척수성 근위축증 치료제 스핀라자 ②

기사승인 2019.09.02  06:18:43

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- 영유아부터 성인까지 입증된 효과로 환자 삶에 큰 변화 기대
스핀라자=크리스마스의 기적…미래세대 주역에 대한 투자될 수 있어

[의학신문·일간보사=김상일 기자]‘크리스마스의 기적’. 2016년 12월 스핀라자(성분명 뉴시너센나트륨)가 FDA 허가를 받으며 등장했을 때 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, 이하 SMA) 환자들이 스핀라자를 두고 했던 말이다.

 

이유는 간단하다. SMA는 발병 연령이 어릴수록 중증도가 심해 6개월 이하에 발병하는 SMA 1형 환아의 경우, 아주 기본적인 호흡과 소화 기능의 장애로 만 2세 이전에 사망할 확률이 높다. 도움 없이 호흡은 물론 앉기조차 어렵다. 그러나 스핀라자로 치료하게 되면 운동기능이 개선되기 때문에 환아의 성장 과정에서 삶의 질이 현격하게 달라진다.

스핀라자는 최대 규모의 SMA 환자 300명을 대상으로 한 임상연구를 통해, 영유아부터 성인에 이르기까지 전 연령대 환자에서 유의한 생존율 향상 및 운동기능 개선 효과를 입증하고 있다.

생후 6개월 이하에 증상이 나타난 영아(SMA 1형) 121명을 대상으로 진행된 ENDEAR 3상 임상연구에서는 스핀라자로 치료한 환자군의 운동기능 개선효과가 51%로 나타났다. 스핀라자 투여군의 22%는 스스로 머리를 가눌 수 있었고, 10%는 구르기를, 8%는 타인의 도움 없이도 앉고, 1%는 설 수 있었다. 샴 전침 대조군에서는 아무도 이러한 운동기능 지표를 달성하지 못한 것과 대조적이다.

무사고 생존율 역시 스핀라자를 투여받은 환자는 61%의 생존율을 기록한 반면, 샴 전침 대조군은 32%에 그쳤다.

스핀라자의 운동기능 개선 효과는 생후 6개월 이후 증상이 나타난 환자(SMA 2형 또는 3형)에게서도 유사하게 나타났다. SMA 2형 또는 3형 환자 126명을 대상으로 진행된 CHERISH 3상 임상연구에 따르면, 스핀라자 투여군은 해머스미스 기능성 운동 확대지수(이하 HFMSE) 점수가 3.9점 향상한 반면, 샴 전침 대조군은 -1.0점 악화되어 총 4.9점의 격차가 발생했다.

HFMSE는 의료진이 33개 문항에 0점~2점까지 점수를 매기며, 점수가 높을수록 운동기능이 높음을 의미한다.

ENDEAR 하위그룹 분석 결과에 따르면, 진단 후 13.1주 이내로 질환의 조기부터 빠르게 스핀라자로 치료한 환자군은 그렇지 않은 환자군보다 더 높은 무사고 생존율과 우수한 효과를 보였다.

경북대병원 소아청소년과 이윤정 교수는 “스핀라자로 치료했을 때 환자들에게 나타나는 변화는 목 가누기, 구르기, 앉기, 서기와 같은 운동기능 개선”이라며 “치료 시기에 따라 효과가 다양해서 일반인들에게 크게 와 닿지 않을 수 있고, 심지어 의료진조차도 공감이 어려울 수 있다”고 말했다.

이윤정 교수는 “그러나 SMA 환자들은 인지 기능이 정상이기 때문에, 기본적인 운동기능 개선으로도 일상 생활에서 스스로 해결할 수 있는 일이 많아지고 삶의 질이 크게 향상된다”며 “빨리 치료를 시작하면 정상인과 다름없는 생활까지도 기대할 수 있는 만큼 이 환아가 자라 사회 일원으로서 미래의 주역이 될 수도 있다는 점을 생각하면 치료의 의미가 상당하다”고 강조했다.

김상일 기자 k31@bosa.co.kr

<저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포금지>
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