혈우병 B 예방요법 치료의 새로운 패러다임 열어
치료경험 관계없이 예방요법 출혈관리 효과와 안전성 확인

[의학신문·일간보사=김상일 기자]혈우병 환자들은 지혈을 돕는 응고인자가 선천적으로 부족해 출생 시부터 출혈 증상이 나타날 수 있고, 서고 걷기 시작하는 생후 10개월부터 관절 출혈이 발생할 수 있다.

특히 내부 출혈과 근골격계 합병증은 증상이 눈에 보이지 않아 출혈 시에만 응고인자를 투여하는 ‘필요 시 보충요법’으로는 관리가 어려웠다.

다행히 주기적으로 응고인자를 투여하는 예방요법이 활성화되면서 혈우병도 만성질환과 같이 꾸준한 치료를 통해 ‘관리할 수 있는’ 질환이 됐고 출혈에 대한 우려로 활동을 제한해왔던 환자들은 예방요법 이후 운동 등 대부분의 신체활동이 가능해져 삶의 질이 획기적으로 개선됐다.

이에 세계보건기구와 세계혈우연맹은 혈우병 환자들에게 예방요법을 통해 출혈과 합병증을 관리하도록 권고하고 있다.

최초의 혈우병B 유전자재조합제제 베네픽스는 임상연구를 통해 이전 치료경험과 무관하게 폭넓은 환자에서 예방요법의 효과와 안전성을 확인하며 혈우병B 분야의 예방요법 활성화에 기여해왔다.

이전에 치료경험이 없는 환자를 대상으로 한 임상연구에서 환자 91.3%는 베네픽스 예방요법의 치료효과가 매우 뛰어나다고 평가했으며, 치료와 관련된 치명적 이상반응 및 혈전 발생은 보고되지 않았다.

치료경험이 있는 환자를 대상으로 진행된 연구에서도 환자 93%가 예방요법의 출혈 관리 효과가 매우 뛰어나거나 우수하다고 평가했으며, 치료 관련 중증 이상반응이 관찰되지 않았다. 이처럼 베네픽스가 예방요법에서의 효과와 안전성을 확인하면서, 국내 혈우병 B 환자들도 근거에 기반해 혈우병을 적극적으로 관리할 수 있게 됐다.

최근 예방요법 시행에서 ‘개인별 맞춤치료’이 강조되면 베네픽스의 유연성도 주목 받고 있다. 맞춤치료는 환자의 치료반응, 출혈의 표현형, 관절병증 유무, 신체 활동량, 예방요법 순응도 등 여러 요인을 종합적으로 고려해 개인마다 최적화된 치료를 시행하도록 하는 것이다. 올해부터는 정부 보험급여 기준도 맞춤치료가 가능한 방향으로 개정됐다.

이 가운데 베네픽스는 400 임상연구를 통해 주 1~2회 예방요법의 효과와 안전성, 그리고 유연한 용법용량에 대한 가능성을 확인했다.

중증 및 중등증 혈우병 환자에 대한 임상연구에서, 베네픽스는 주 1~2회 예방요법으로 보충요법 대비 연간 출혈발생률을 89.4% 낮추었으며 해당 연구에서 혈전생성이나 항체발생 관련 이상반응이 관찰되지 않는 양호한 안전성 프로파일이 관찰됐다.

영국과 핀란드 등의 선진국에서는 이 같은 연구결과를 토대로 보다 유연하게 예방요법을 시행해 그 효과를 확인했다.

예방요법을 통해 중증 출혈과 합병증을 잘 관리하기 위해서는 규칙적이고 꾸준한 치료가 무엇보다 중요하며, 이를 위해서는 개별 환자의 출혈율, 활동량 등에 따른 맞춤치료 전략이 필요하다. ‘유연성’을 강점으로 가진 베네픽스는 혈우병 환자와 의료진 모두 안심하고 환자별 맞춤치료를 시행할 수 있는 최적의 옵션이라고 할 수 있다.

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