고셔병 역사상 가장 큰 규모였던 주요 임상연구를 통해 효과, 안전성 확인
[의학신문·일간보사=김상일 기자]세레델가는 제1형 고셔병 치료제로써 이전에 고셔병 치료를 처음 시작하는 환자나 기존 치료법인 효소대체요법에서 전환한 환자 모두에게 임상적 혜택을 보였다. 특히 ENGAGE, ENCORE 등 임상은 고셔병 역사상 가장 큰 임상연구 프로그램으로, 고셔병 주요 생체 지표와 증상 개선 및 장기간 지속 효능 등 우수한 효과가 확인됐다.
ENGAGE 임상 연구는 이전에 고셔병 치료를 받은 이력이 없는 제1형 고셔병 환자들을 대상으로 진행됐다. 고셔병 관련 증상인 비장 크기와 더불어 간 크기, 헤모글로빈 및 혈소판 수치의 변화가 임상적 평가 변수였다.
임상 결과 위약 투약군과 비교했을 때 세레델가를 투약 받은 환자군은 비장 부피가 약 28% 감소한 반면 위약 투약군은 약 2% 증가했다. 세레델가를 복용한 환자군에서 간 부피는 감소하고 헤모글로빈과 혈소판 수치는 증가돼 1차 치료제로서 우수한 유효성을 보였다.
주요 평가 변수에 대한 유효성 확인 이후 장기 안전성 및 유효성을 확인하기 위해 기간을 9개월 연장한 18개월 연구가 진행됐다. 다만, 앞서 9개월 동안 위약을 투약 받던 환자들도 세레델가 복용으로 변경하면서 개방표지 연구로 전향했다.
장기 관찰 결과, 모든 환자군에서 베이스라인 대비 비장과 간의 크기, 헤모글로빈과 혈소판 수치가 개선된 점이 확인됐으며 특히 18개월 동안 세레델가를 처방받은 환자군은 지속적으로 개선 효과가 나타났으며, 세레델가로 교체된 환자군은 이전 연구 결과와 비슷한 개선 양상이 나타났다.
2018년 미국혈액학회지(American Journal of Hematology)에 8년 추적 관찰 연구 결과가 발표됐는데 연구에 참여한 19명 환자들에게서 고셔병 관련 수치 및 병변에 의미 있는 개선을 보였으며, 가장 심각한 증상을 보였던 환자의 경우 고셔병 치료를 통해 나타날 수 있는 가장 큰 개선 수치를 보였다.
효소대체요법 대비 비열등성을 갖추고 환자들의 삶의 질을 향상시킨 우수한 고셔병 치료제
세레델가는 기존 효소대체요법과 비교했을 때 비열등성이 확인된 고셔병 주요 치료 옵셥으로 이는 ENCORE 연구 결과에 따른 것이다.
연구는 12개월 간 진행됐으며 기존에 정맥주사 치료를 받아 상태가 안정화된 환자 160명을 대상으로 한 결과 세레델가로 전환한 경우에도 치료 효과가 떨어지지 않고 안정적인 상태를 유지함으로써 세레델가가 효소대체요법 대비 비열등성을 가진다는 것이 확인됐다.
해당 연구 후 효소대체요법 대비 비열등성이 확인된 것 외에도 세레델가가 환자들의 치료 환경을 높여준다는 설문조사 결과도 이어 발표됐다.
임상 시험에 참여한 환자 146명 중 94%가 경구제를 선호하는 것으로 나타났는데 이는 환자들이삶의 질 개선 여부를 중요하게 생각한다는 것을 의미하는 것으로 세레델가는 환자들의 복용 편의성까지 고려한 고셔병 치료제라고 볼 수 있다.
이처럼 세레델가는 고셔병 환자들에게 유의미한 치료제로 자리잡기까지 ENGAGE, ENCORE 등 유의미한 임상적 근거를 바탕으로 마련된 새로운 치료 옵션이다. 세레델가는 이에 그치지 않고 전 세계 환자들을 대상으로 실제 의료현장 및 추가 연구 등을 통해 그 효과와 안전성을 더욱 널리 확보해 나가고 있다.