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사노피 젠자임 헌터증후군 치료제 ‘엘라프라제’②

기사승인 2018.05.28  06:00:01

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- 6분간 보행거리 치료시작 후 평균증가폭·노력성 폐활량 등 긍정적인 개선보여

[의학신문·일간보사=김상일 기자]2006년 미국 FDA가 헌터증후군 치료제인 엘라프라제를 승인한 이후 장기간 사용에 따른 증상 개선을 확인하기 위한 임상시험이 진행됐으며, 이 외에도 다년간 1만명 이상이 참여한 리얼 월드 데이터를 바탕으로 엘라프라제에 대한 다량의 지식을 축적할 수 있었다.

 

엘라프라제의 헌터증후군 증상 개선에 대한 장기적 효과는 임상 2/3상 연장 분석을 통해 확인됐다. 해당 연구는 임상 2/3상(Study TKT024)의 후속 연구로, 이전 연구에서 엘라프라제 0.5mg/kg을 매주 또는 격주로 투여 받았거나 위약을 투여 받았던 환자 96명 중 94명을 대상으로 매주 2년간 엘라프라제 0.5mg/kg를 투여하는 방식으로 진행됐다.

이후 일차 평가지표인 6분간 보행거리(6MWT)와 절대 노력성 폐활량을 포함해 이차 평가지표로 간과 비장의 크기 변화 및 소변의 GAG 수치 등을 평가했다.

연구 결과, 6분간 보행거리는 치료시작 후 측정된 모든 시점에서 긍정적인 개선을 보였다. 특히 6분간 보행거리의 평균 증가폭은 치료 4개월차와 20개월차에 기저치로부터 각각 14m, 42m로 증가한 것으로 나타났다. 또한 절대 노력성 폐활량은 연구 전반에 걸쳐 지속적인 개선을 보이며, 치료 3년 후 기저치 1.18L대비 0.31L의 증가치를 기록했다.

사노피 젠자임은 엘라프라제의 장기간 사용에 대한 효과 입증을 위해, 리얼 월드 데이터를 통해 실제 치료 바탕의 환자 데이터 조사도 진행 중이다. 헌터증후군과 같이 임상에 참여할 수 있는 환자가 적고 질병 진행의 예측이 불확실한 희귀 질환의 경우, 실제 치료에서 대규모의 환자를 장기 추적 관찰하여 임상 결과를 보완하는 것이 매우 중요하기 때문이다.

헌터 결과 설문(Hunter Outcome Survey, HOS)로 명명된 해당 연구는 엘라프라제 사용과 관련해 장기적 안전성과 효과를 수집하고자 2005년 마련됐다. 해당 조사는 엘라프라제나 조혈 줄기세포 이식술(HSCT) 등의 치료 이력에 상관 없이 헌터증후군을 확진 받은 환자를 대상으로 진행 중이며, 2016년 1월 기준 29개국 124개 병원 1096명의 환자가 등록했다.

이와 같은 장기 추적 관찰은 치료제인 엘라프라제와 질환 자체에 대한 정보를 발전시켰을 뿐만 아니라, 유년기에 치료를 시작한 환자나 여성 헌터증후군 환자 및 엘라프라제를 통한 치료가 늦은 환자 등 특정 하위 집단별 프로파일에 대한 이해도를 증진시켰다.

헌터 결과 설문(HOS)의 초기 관찰 결과를 토대로, 엘라프라제 사용에 대한 4상 임상시험이 현재 계획 및 진행 중에 있다. 해당 임상은 유년기에 엘라프라제 치료를 시작해, 최소 5년간 치료를 받은 환자의 신장 및 체중 변화에 초점을 맞추고 있다.

이처럼 사노피 젠자임은 엘라프라제에 대한 임상 연구 및 실제 치료 현장에서의 처방 데이터를 토대로 헌터증후군 효소대체요법 관련으로 10년 이상 축적된 데이터를 제시함과 동시에, 환자와 의료진들이 헌터증후군을 보다 장기간 사용하는데 유용한 데이터를 제시하고자 현재도 관련 연구를 활발히 진행 중이다.

김상일 기자 k31@bosa.co.kr

<저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포금지>
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