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사노피 젠자임 헌터증후군 치료제 ‘엘라프라제’①

기사승인 2018.05.21  06:00:49

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- 걷기 능력 개선을 효능 효과로 승인…FDA, EMEA 허가

[의학신문·일간보사=김상일 기자]제 2형 뮤코다당증인 헌터증후군은 글리코사미노글리칸(glycosaminoglycan, GAG)의 분해에 필요한 리소좀 효소(iduronate-2-sulfatase, I2S)의 결핍으로 인해 발생하는 희귀유전질환이다.

엘라프라제

헌터증후군의 초기 증상으로는 관절이 굳어지는 관절 경축과 관절 경축에 의한 움직임의 제한, 튀어나온 넓은 이마, 평평한 얼굴, 돌출된 눈 등 독특한 얼굴생김 등이 있다. 또한 질환의 진행에 따라 점진적으로 청력 상실, 간과 비장이 커지는 간비대와 비장비대, 서혜부 탈장이 동반되며, 점액다당질이 기도에 축적될 경우 기도 폐쇄로 이어질 수도 있다.

2005년까지만 해도 헌터증후군 치료는 효소 결핍을 근본적으로 해결하기 보다, 질환으로 나타나는 각 증상을 완화시키는 것에 초점이 맞춰져 있었다. 그러나 엘라프라제의 도입으로 헌터증후군 환자가 자체적으로 생산하지 못하는 리소좀 효소를 대체하고 GAG의 축적을 방지해 질병의 증상을 근본적으로 개선할 수 있는 계기가 마련됐다.

엘라프라제는 헌터증후군 환자 대상으로 투여 시 걷기 능력 개선을 효능 효과로 승인 받은 유일한 치료제이다.

헌터증후군 환자의 걷기 능력을 평가하는 척도로는 6분간 보행거리가 활용되는데, 헌터증후군 환자 96명을 대상으로 진행된 임상 2/3상의 TKT024 연구 결과 52주 간 주 1회 엘라프라제 0.5mg/kg를 투여 받은 환자군에서 1년 후 6분간 보행 거리(6MWT)가 기저치 대비 평균 43.3m 증가했다.

또한 해당 연구 결과, 엘라프라제는 헌터증후군 환자 대상 투여 시 폐기능을 유의미하게 개선시키는 것으로 나타났다.

엘라프라제는 TKT024 연구에서 요중의 GAG 수치와 간 및 비장의 크기 감소 효과를 입증하기도 했는데 비장비대 동반 환자 9명 중 3명에서 비장이 정상 크기로 감소했다.

‘엘라프라제’는 2001년 임상을 시작으로 2005년까지 임상 3상을 마무리했으며 헌터증후군 치료제로는 유일하게 2006년 7월 미국 식품의약국(FDA)과 2007년 1월 유럽의약품평가기구(EMEA)의 승인을 받았다.

엘라프라제는 현재 10년 이상 축적된 수많은 임상 데이터를 기반으로, 미국과 유럽을 포함한 전 세계 약 70개국에서 시판 중이며, 국내에서는 2009년부터 건강보험이 적용 중이다.

김상일 기자 k31@bosa.co.kr

<저작권자 © 의학신문 무단전재 및 재배포금지>
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