생존 효과 보이면 소규모 초기 데이터로도 일단 승인

FDA

[의학신문·일간보사=김자연 기자] 미국 FDA가 생존 효과가 뛰어난 신약에 대해서 더욱 신속하게 승인하기 위한 정책을 추진하고 있다고 밝혔다.

FDA의 스캇 고틀리브 국장은 미국 하원 에너지 통상 위원회에서 신약 개발 가속화를 위해 작년에 통과된 21세기 치유 법 시행과 관련해 이같이 발표했다.

이에 따르면 타깃 치료제의 발전에 발맞춰 항암제 등의 치료제가 조기에 뛰어난 생존 효과를 보이면 더욱 초기의 소규모 임상 데이터로도 허가할 계획이다.

이에 관해 가능한 청사진의 예로서 중증 의료적 미충족 필요와 관련해 소규모 초기 데이터에서 종양 축소와 같은 대리적 효과 표지만으로도 허가를 내주는 가속 심사를 들었다.

앞으로는 이같은 원칙이 소수의 특정 타깃 그룹 환자에 대해 생존 증진 효과 보이는 의약품에 대해서도 적용될 수 있다는 것.

이같은 가속 허가 프로그램을 확대를 통해 승인되는 신약은 출시 후 추가로 보다 대규모 임상시험을 통해 생존 효과가 통계적으로 유의미한지 입증해야 하며 확인에 실패하면 시장에서 퇴출된다.

특히 기존에 하나 이상의 적응증에 승인된 항암제의 경우 적응증 확대에 대해 더욱 빠르게 허가하기 위한 작업도 진행 중이다.

즉, 두 번째 이상의 적응증은 보조적 신청을 통해서 모든 환자가 시험약을 받는 단일군 연구와 같이 더욱 타깃적인 데이터 세트만으로도 허가받을 수 있게 될 예정이며 FDA는 앞으로 관련 조건을 명기한 가이드를 발표할 계획이다.

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